泰它西普获批重症肌无力适应症，打破进口依赖

（人民日报健康客户端记者韩金序）长期以来，我国重症肌无力治疗领域的生物靶向药物高度依赖进口，不仅价格昂贵且使用不便。人民日报健康客户端记者了解到，5月27日，荣昌生物自主研发的泰它西普（泰爱）获批新适应症，与常规治疗药物联合用于治疗成人全身型重症肌无力患者。

泰它西普的上市打破进口依赖，与国际同类药物相比，预计减低年治疗费用30%，大幅减少了患者的住院频次和医疗负担。

（人民日报健康客户端记者韩金序）长期以来，我国重症肌无力治疗领域的生物靶向药物高度依赖进口，不仅价格昂贵且使用不便。人民日报健康客户端记者了解到，5月27日，荣昌生物自主研发的泰它西普（泰爱）获批新适应症，与常规治疗药物联合用于治疗成人全身型重症肌无力患者。

泰它西普的上市打破进口依赖，与国际同类药物相比，预计减低年治疗费用30%，大幅减少了患者的住院频次和医疗负担。

5月27日，荣昌生物注射用泰它西普第3项适应症获批上市。国家药监局图泰它西普是荣昌生物自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药。其核心成分为TACI-Fc融合蛋白，通过同时靶向B淋巴细胞刺激因子（BLyS，又称BAFF）和增殖诱导配体（APRIL），从源头阻断B细胞介导的多种免疫性疾病。

这是继系统性红斑狼疮、类风湿关节炎适应症后，泰它西普获批的第3个适应症，标志着中国自身免疫性疾病治疗领域实现全疾病谱覆盖。

5月27日，荣昌生物注射用泰它西普第3项适应症获批上市。国家药监局图泰它西普是荣昌生物自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药。其核心成分为TACI-Fc融合蛋白，通过同时靶向B淋巴细胞刺激因子（BLyS，又称BAFF）和增殖诱导配体（APRIL），从源头阻断B细胞介导的多种免疫性疾病。

这是继系统性红斑狼疮、类风湿关节炎适应症后，泰它西普获批的第3个适应症，标志着中国自身免疫性疾病治疗领域实现全疾病谱覆盖。

泰它西普Ⅲ期临床研究主要成员、北京医院神经内科主任医师殷剑。受访者供图从2008年北京医院神经内科原主任许贤豪教授牵头启动基础研究，到2019～2022年完成Ⅱ期临床探索，再到Ⅲ期试验患者坚持随访，该团队完成了从机制创新到临床转化的全过程。“许贤豪直至逝世前仍旧在家中审阅试验数据，用红笔逐页修改Ⅲ期方案手稿。”该适应症Ⅲ期临床研究主要成员、北京医院神经内科主任医师殷剑向人民日报健康客户端记者回忆，“许多外地患者每周坐火车来京随访，这些信任让我们倍感责任重大。”殷剑介绍，该药物的Ⅲ期研究在全国72家中心同步开展。数据显示，治疗26周时患者MG-ADL（重症肌无力日常生活活动）评分改善≥3分的比例达98.1%，意味着超九成重症肌无力患者的吃饭、穿衣、行走等核心日常活动功能获得有临床意义的改善。同时，作为采用皮下注射剂型的生物制剂，其给药便利性显著优于传统静脉用生物制剂，尤其适合需要长期治疗的患者。在激素依赖型及难治性患者亚组中，药物同样展现出不乱疗效，为临床治疗提供了新选择。“我们在试验设计、指标设定上全程对标国际最高标准，中国患者的数据完全能够支撑药物的全球开发。”殷剑介绍，泰它西普已获美国食品药品监督管理局孤儿药资格和快速通道认定，目前正启动国际多中心Ⅲ期临床试验，计划向欧美药监部门提交注册申请。这意味着中国原研药首次以自主RCT数据冲击全球市场，有望改写重症肌无力治疗的国际指南。殷剑认为，泰它西普的研发历程是中国医药创新从“跟跑”到“并驾齐驱”的一个缩影。“这款药物的成功是中国临床研究能力和创新药企实力的集中展现，标志着中国在全球生物医药竞争中已占据重要一席。”泰它西普Ⅲ期临床研究主要成员、北京医院神经内科主任医师殷剑。受访者供图从2008年北京医院神经内科原主任许贤豪教授牵头启动基础研究，到2019～2022年完成Ⅱ期临床探索，再到Ⅲ期试验患者坚持随访，该团队完成了从机制创新到临床转化的全过程。“许贤豪直至逝世前仍旧在家中审阅试验数据，用红笔逐页修改Ⅲ期方案手稿。”该适应症Ⅲ期临床研究主要成员、北京医院神经内科主任医师殷剑向人民日报健康客户端记者回忆，“许多外地患者每周坐火车来京随访，这些信任让我们倍感责任重大。”殷剑介绍，该药物的Ⅲ期研究在全国72家中心同步开展。数据显示，治疗26周时患者MG-ADL（重症肌无力日常生活活动）评分改善≥3分的比例达98.1%，意味着超九成重症肌无力患者的吃饭、穿衣、行走等核心日常活动功能获得有临床意义的改善。同时，作为采用皮下注射剂型的生物制剂，其给药便利性显著优于传统静脉用生物制剂，尤其适合需要长期治疗的患者。在激素依赖型及难治性患者亚组中，药物同样展现出不乱疗效，为临床治疗提供了新选择。

“我们在试验设计、指标设定上全程对标国际最高标准，中国患者的数据完全能够支撑药物的全球开发。”殷剑介绍，泰它西普已获美国食品药品监督管理局孤儿药资格和快速通道认定，目前正启动国际多中心Ⅲ期临床试验，计划向欧美药监部门提交注册申请。这意味着中国原研药首次以自主RCT数据冲击全球市场，有望改写重症肌无力治疗的国际指南。

殷剑认为，泰它西普的研发历程是中国医药创新从“跟跑”到“并驾齐驱”的一个缩影。“这款药物的成功是中国临床研究能力和创新药企实力的集中展现，标志着中国在全球生物医药竞争中已占据重要一席。”泰它西普Ⅲ期临床研究主要成员、北京医院神经内科主任医师殷剑。受访者供图从2008年北京医院神经内科原主任许贤豪教授牵头启动基础研究，到2019～2022年完成Ⅱ期临床探索，再到Ⅲ期试验患者坚持随访，该团队完成了从机制创新到临床转化的全过程。“许贤豪直至逝世前仍旧在家中审阅试验数据，用红笔逐页修改Ⅲ期方案手稿。”该适应症Ⅲ期临床研究主要成员、北京医院神经内科主任医师殷剑向人民日报健康客户端记者回忆，“许多外地患者每周坐火车来京随访，这些信任让我们倍感责任重大。”殷剑介绍，该药物的Ⅲ期研究在全国72家中心同步开展。数据显示，治疗26周时患者MG-ADL（重症肌无力日常生活活动）评分改善≥3分的比例达98.1%，意味着超九成重症肌无力患者的吃饭、穿衣、行走等核心日常活动功能获得有临床意义的改善。同时，作为采用皮下注射剂型的生物制剂，其给药便利性显著优于传统静脉用生物制剂，尤其适合需要长期治疗的患者。在激素依赖型及难治性患者亚组中，药物同样展现出不乱疗效，为临床治疗提供了新选择。

“我们在试验设计、指标设定上全程对标国际最高标准，中国患者的数据完全能够支撑药物的全球开发。”殷剑介绍，泰它西普已获美国食品药品监督管理局孤儿药资格和快速通道认定，目前正启动国际多中心Ⅲ期临床试验，计划向欧美药监部门提交注册申请。这意味着中国原研药首次以自主RCT数据冲击全球市场，有望改写重症肌无力治疗的国际指南。

殷剑认为，泰它西普的研发历程是中国医药创新从“跟跑”到“并驾齐驱”的一个缩影。“这款药物的成功是中国临床研究能力和创新药企实力的集中展现，标志着中国在全球生物医药竞争中已占据重要一席。”泰它西普Ⅲ期临床研究主要成员、北京医院神经内科主任医师殷剑。受访者供图从2008年北京医院神经内科原主任许贤豪教授牵头启动基础研究，到2019～2022年完成Ⅱ期临床探索，再到Ⅲ期试验患者坚持随访，该团队完成了从机制创新到临床转化的全过程。“许贤豪直至逝世前仍旧在家中审阅试验数据，用红笔逐页修改Ⅲ期方案手稿。”该适应症Ⅲ期临床研究主要成员、北京医院神经内科主任医师殷剑向人民日报健康客户端记者回忆，“许多外地患者每周坐火车来京随访，这些信任让我们倍感责任重大。”殷剑介绍，该药物的Ⅲ期研究在全国72家中心同步开展。数据显示，治疗26周时患者MG-ADL（重症肌无力日常生活活动）评分改善≥3分的比例达98.1%，意味着超九成重症肌无力患者的吃饭、穿衣、行走等核心日常活动功能获得有临床意义的改善。同时，作为采用皮下注射剂型的生物制剂，其给药便利性显著优于传统静脉用生物制剂，尤其适合需要长期治疗的患者。在激素依赖型及难治性患者亚组中，药物同样展现出不乱疗效，为临床治疗提供了新选择。

“我们在试验设计、指标设定上全程对标国际最高标准，中国患者的数据完全能够支撑药物的全球开发。”殷剑介绍，泰它西普已获美国食品药品监督管理局孤儿药资格和快速通道认定，目前正启动国际多中心Ⅲ期临床试验，计划向欧美药监部门提交注册申请。这意味着中国原研药首次以自主RCT数据冲击全球市场，有望改写重症肌无力治疗的国际指南。

殷剑认为，泰它西普的研发历程是中国医药创新从“跟跑”到“并驾齐驱”的一个缩影。“这款药物的成功是中国临床研究能力和创新药企实力的集中展现，标志着中国在全球生物医药竞争中已占据重要一席。”